Diskusní panel 2022
Publikováno 10.2. 2023
Diskutující: Lékaři České myelomové skupiny, z.s., pacienti a jejich blízcí – účastníci semináře
Otázka č.1:
Většina článků a zpráv o myelomu, které jsem zatím četl, jsou pro tzv. „dobrý myelom“. Jaké vyhlídky v léčbě myelomu aktuálně máme my, kteří máme tzv. „nepříznivý myelom“? Jaký vývoj nemoci lze u nás očekávat?
Na tuto otázku není jednoduché odpovědět. Někdy opravdu pro zjednodušení používáme označení dobrý myelom nebo špatný myelom. Pokud u zjednodušení zůstanu, dalo by se říci, že pokud máme dva pacienty, kteří mají podobný věk, podobnou charakteristiku nemoci a v některých ohledech dokonce podobné výsledky, tak se mohou lišit ohledně prognózy a potom hovoříme o špatném myelomu. Otázkou zůstává, zda stávající léky nebo léky, které k nám postupně přicházejí dokáží prognózu těchto pacientů zásadním způsobem změnit. Stávající lékové kombinace, které máme k dispozici, kromě naprosto nové imunoterapie (u ní v tento okamžik nevíme jaký prognostický vliv má a jestli ho má vůbec), zatím situaci nemění – tedy špatný myelom zůstává špatným a dobrý zůstává dobrým.
Neznamená to ale, že by se vůbec nic neposunovalo. Naopak. U myelomu se prognóza obecně zlepšuje, doba přežití do progrese se prodlužuje a také se zdvojnásobila. Podle sledovaných výsledků vidíme, že tento posun je u obou zde zmiňovaných skupin stejný – tedy ten námi sledovaný časový interval nebo řekněme prognostický rozdíl mezi dobrým a špatným myelomem se nemění. Přesněji řečeno, nijak se neprodlužuje v neprospěch pacientů s horší prognózou. Jak jsem již řekl, víme, že stávající léčebné kombinace tento prognostický rozdíl nijak nemění, pokud se prodlouží doba přežití u pacientů s „dobrým myelomem“, stejně tak se prodlouží prognóza i u pacientů se „špatným myelomem“. Uvidíme, co nás čeká do budoucna s nově příchozími možnostmi léčby. Já osobně věřím, že se objeví léčba, která tento dosavadní prognostický rozdíl setře a už nebudeme muset hovořit o dobrém a špatném myelomu. Nevylučuji, že vznikne jiné dělení, ale nechci předjímat.
Otázka č. 2:
Jaká je nyní doba dožití pacientů s „nepříznivým myelomem“? Mám ve větším léčebném centru naději na lepší léčbu? Pokud ano, proč tomu tak je?
Odpověď na tuto otázku uchopím trochu jinak. Nebudu říkat, jaká je doba dožití u pacientů s nepříznivým mnohočetným myelomem, protože je to vysoce zavádějící. Když se takto ptáte, vycházíte z informací pouze o tom, že váš myelom má nějaké cytogenetické znaky. Je ovšem potřeba pracovat i s tím, že vliv na dobu přežití má rovněž váš věk, další přidružená onemocnění, infekce a další nepříznivé účinky léčby. Součet všech těchto vlivů a mnohých dalších má v konečném důsledku vliv na to, jaká je doba přežití. Celková doba přežití vůbec nemusí souviset s tím, jestli se o vaší prognóze hovoří jako o příznivé nebo o nepříznivé.
Zhruba před 25 lety, kdy jsem se léčbě myelomu začal intenzivněji věnovat, byly známy úplně jiné cytogenetické odchylky, podle kterých se dalo usuzovat na dobrou nebo špatnou prognózu než v současné době. Nové léky totiž tyto dříve prognosticky využívané cytogenetické změny potlačily. Nicméně v současné době známe zase jiné odchylky a časem možná přijdou nové léky, které je zase potlačí. Pokud mohu, doporučil bych vám, abyste se neptali na přesnou dobu dožití, protože to číslo, které uslyšíte vůbec nemusí platit, a přitom vám může způsobit mnoho bezesných nocí.
Všechny pacienty léčíme stejně, k dispozici nejsou různé léky pro pacienty s dobrou a špatnou prognózou. Jak se doba posunuje, dostáváme do rukou nové a nové léky, které mohou překonat nepříznivé cytogenetické faktory, podobně jako se to stalo v minulosti. Ještě jednou připomínám, nezapomínejte na vliv psychického stavu na průběh, léčbu i prognózu vaši nemoci. Pokud hned v začátku propadnete chmurám kvůli tomu, že váš myelom je označen jako prognosticky špatný, je to psychologicky nekomfortní situace. Vyvarujte se tohoto vnitřního programování. Raději celou situaci vnímejte tak, že léčbu mnohočetného myelomu je nutné řešit komplexně včetně usměrňování všech dalších přidružených nemocí. Nemusí to být pouze cytogenetické změny na jejichž základě vám někdo na začátku nemoci řekl, že jde o příznivý nebo nepříznivý myelom.
Otázka č.3:
Lze obecně říci, jaké komplikace (nejčastěji se vyskytující) mohu u myelomu očekávat? Lze jim nějak předcházet? Mohu se na ně nějak připravit?
Komplikace bych pro lepší pochopení rozdělil do dvou skupin, a to na komplikace, které vznikají z důvodu samotného onemocnění a na ty, které vznikají z důvodu podávané léčby. První skupinu – komplikace vznikající z důvodu samotného onemocnění – lze rozdělit do několika kategorií. První kategorie zahrnuje problémy vznikající z důvodu narušení funkce kostí jako opěrného aparátu. Pokud je myelom ve své aktivní fázi, potom jeho množící se buňky narušují strukturu kostí a kvůli tomu patří k nejčastějšímu trápení pacientů bolest (např. zad), a to často bolest velmi silná. Může dokonce docházet k samovolným zlomeninám či různému jinému poškození kostí. Tuto komplikaci jako lékaři opravdu neradi vidíme a jsme vždy velmi rádi, pokud onemocnění diagnostikujeme dřív, než k tomuto typu komplikací dojde. Bohužel zkušenost s bolestí má většina našich nemocných.
Druhou kategorii představuje skupina komplikací vznikající rovněž z důvodu narušení funkce kostí, ale v tomto případě jde o poruchu funkce kostní krvetvorby. Pokud uvnitř kostí bují myelomové buňky dochází v kostní dřeni k útlaku tvorby krvinek. Útlakem tvorby červených krvinek (erytrocytů) dochází k rozvoji chudokrevnosti (anemie) a samozřejmě také k rozvoji příznaků s tím souvisejících – člověk je méně výkonný, je hodně a často unavený nebo se může projevit dušnost. Dále může docházet k útlaku tvorby bílých krvinek (leukocytů), což má za následek snížení obranyschopnosti a vyšší náchylnost k rozvoji infekcí. Také se může snižovat počet krevních destiček (trombocytů), což v konečném důsledku vede ke krvácivým projevům (drobné tmavé tečky na kůži, modřiny, krev v moči, krvácení z nosu apod.).
Třetí kategorie možných komplikací je způsobena faktem, že nemoc vyrábí „špatnou bílkovinu“, znáte ji pod názvem paraprotein. Paraprotein sám o sobě se vůči tělu nechová nijak zvlášť agresivně. Problém je ovšem v tom, že koluje v krevním oběhu, tedy je přítomen v celém organismu. Pokud je ho v krvi hodně, potom dochází ke zvýšení její hustoty a jednoduše řečeno, může docházet k „ucpávání orgánů“. Nejčastěji jsou tímto jevem postiženy ledviny, kdy může dojít až k selhání jejich funkce.
Všechny výše zmiňované komplikace jsou pro myelom typické a bohužel ani jednu z nich nejste jako pacienti schopni jakýmkoliv způsobem ovlivnit. Jediné ovlivnění těchto v čase se postupně rozvíjejících nepříznivých vlivů spočívá v tom, že je myelom včas diagnostikován. Dále se jejich dalšímu rozvoji zabrání včasnou a odpovídajícím způsobem vedenou léčbou. Ještě bych zmínil další důležitou věc a tou jsou pravidelné kontroly po ukončení aktivní fáze léčby. Díky tomu je možné oddálit nebo vyhnout se možnému návratu onemocnění. Ne vždy je to samozřejmě možné. Pokud k návratu nemoci dojde, může pravidelná kontrola včas zachytit znovuobnovení aktivity myelomu a tím se zvyšuje šance pro účinné ovlivnění jeho další aktivity. Také můžeme daleko efektivněji předcházet rozvoji různých komplikací nebo jim včasnou léčbou dokonce zabránit.
Pak je zde druhá skupina komplikací – ty, které vnikají v souvislosti s léčbou. Tato skupina komplikací je vysoce různorodá a my se vždy dopředu snažíme vás na ně upozornit, a především se snažíme těmto komplikacím v maximální míře předcházet nebo co nejvíce zkrátit dobu jejich přítomnosti. Určitě budete mít mnozí zkušenost s tím, že pokud je to jen trochu možné, snažíme se co nejrychleji snížit dávku léku, který komplikace způsobuje, v některých případech dokonce dochází k přerušení jeho podávání. Nejtypičtějšími projevy, se kterými se potýkáme jsou neuropatie, ale také to mohou být průjmy, zácpy či další různé komplikace způsobené nežádoucími účinky léků. Tyto komplikace řešíme s konkrétním pacientem s ohledem na to, jaký typ léčby podstupuje.
Otázka č. 4:
Jak velký vliv má psychika a způsob našeho života na délku života s myelomem (případně na jeho prodloužení). Co mohu pro sebe udělat já?
Pokud mám odpovědět na tuto otázku jednoduše a krátce, potom bych řekl, že vliv psychiky na náš život, a to nejen s myelomem, je velký. S doplněním, že u každého člověka žijícího s myelomem je tento vliv různě velký a má různý dopad. Také bohužel dopředu nevíme, nakolik a zda bude vliv psychiky u toho kterého člověka nápomocen. To, co víme a co se stále různými způsoby potvrzuje je fakt, že existuje nějaké spojení mezi naší psychikou a naší imunitou (naší obranyschopností). Bylo by divu, pokud by tomu tak nebylo.
Také víme, že boj s myelomem není jen bojem námi podávaných léků proti nemoci s názvem mnohočetný myelom, ale je tu ještě další důležitý partner a tou je vaše obranyschopnost. A vy sami máte unikátní možnost svým způsobem života a s pomocí vyrovnané psychiky ovlivňovat svou obranyschopnost. Dosah tohoto ovlivnění není jednoduše uchopitelný či měřitelný. Pozor, v žádném případě není možné tvrdit, ani to tak chápat, že je možné jen s pomocí psychiky vyléčit myelom. Myslím si však, a zkušenost pozorovaná u mých pacientů to potvrzuje, že u některých lidí může vyrovnaný psychický stav být důležitou součástí tohoto křehkého prostředí, kterým lidský organismus bezesporu je. A že může v mnoha případech přispět ke zdárnému průběhy léčby. Pokud byste k tomu tématu chtěli slyšet víc, tak doporučuji semináře a přednášky Ing. PhDr. Martina Pospíchala (dohledatelné na www.MysliProtiRakovině).
Co pro dobrý psychický stav můžete udělat vy sami? Pokud bych směl poradit a upozornit na tři konkrétní věci, potom by to byly tyto. Neupírejte si spánek. Pokud je to možné, spěte, kdykoliv cítíte potřebu spánku a pokud máte se spánkem potíže neobávejte se na přechodnou dobu požádat o léky na spaní. Spánková deprivace nepřispívá k dobré funkci naší imunity. Vyřešte dlouhodobý stres. Pokud je ve vašem životě nějaký dlouhodobý, těžký stres, kterého se máte sílu zbavit, tak to udělejte. Téměř vždy je možné něco udělat, někdy razantně, někdy méně razantněji a někdy lze odstranit jen malou část z tohoto stresu. Záleží na vašich silách, ale např. změna vysoce stresujícího zaměstnání může představovat velkou životní úlevu. Věnujte se tomu, co vás baví. Vraťte se ke svým koníčkům, k tomu, co vás bavilo a na co jste neměli před příchodem nemoci čas. Poslouchejte hudbu, kterou máte rádi, buďte hodně v přírodě, malujte, tančete, věnujte se kutilství, prostě cokoliv, co vás naplňuje radostí a pohodou. Nevnímejte tyto činnosti jen jako zábavu nebo plýtvání časem, vnímejte ji jako důležitou součást vaší léčby, vylepšení vašeho zdravotního stavu.
Otázka č. 5:
Můžete odhadnout, kolik je v současné době v ČR pacientů s myelomem, kteří prodělali transplantaci ledvin? Jakým způsobem jsou pacienti k transplantaci indikování? Jaká je úspěšnost tohoto zákroku, jaká je pravděpodobnost, že se poškození ledvin znovu vrátí?
Netroufám si odhadnout, kolik je v současné době v naší zemi pacientů po transplantaci ledvin. Já sama mám v péči jednoho pacienta s amyloidózou po transplantaci ledviny. Transplantaci podstoupil před deseti lety a jeho stav je z hlediska amyloidózy stabilizovaný, žádný návrat ve smyslu změny funkce ledvin nenastal. Podle těchto zkušeností si troufám tvrdit toto – pokud pacient dosáhne kompletní hematologické remise, potom je jeho prognóza ohledně transplantace velmi dobrá.
Ani já neznám přesný počet pacientů v ČR, ale rád bych upozornil na dvě věci, které je dobré brát při rozhodování v potaz. Nespornou výhodou je, že transplantace ledviny zaručuje její plnou funkčnost a tím dochází k dramatickému zlepšení kvality života. Odpadají pravidelné, několika hodinové návštěvy dialýzy. Na druhou stranu pacienti po transplantaci ledvin musí dlouhodobě dostávat specifickou léčbu, tzv. imunosupresivní léčbu, což je léčba potlačující imunitu. Vzniká tak zvýšené riziko rozvoje infekce, ale také riziko rozvoje nádorového onemocnění. Také proto byl dříve myelom považován za kontraindikaci k transplantaci ledviny, právě pro to určité riziko návratu nemoci. V současné době s příchodem nových léků se tento názor mění, nicméně stále je navržení transplantace u pacienta s myelomem vždy pečlivě zvažováno, nejen s ohledem na riziko návratu nemoci, ale také s ohledem na celkovou zátěž organismu včetně snížení imunity, což může vést k dalším rizikům.
Doplnění: Já už jen mohu potvrdit, že vskutku jde o výjimečně prováděný postup, podle mých informací je v republice asi deset pacientů s myelomem po transplantaci ledviny. Na našem pracovišti jsme v posledních zhruba třech letech k transplantaci indikovali čtyři pacienty a shodou okolností jsou dnes dva z nich zde v sále s námi.
Otázka č. 6:
Když jsem hledal informace o myelomu, narazil jsem na zkratku MRD, mluví se o nějaké zbytkové nemoci. Jak to mám chápat, o jakou zbytkovou nemoc se jedná?
Pokusím se na tuto otázku odpovědět srozumitelně a stručně zároveň, což není úplně jednoduché. Dle mého názoru bychom se mohli tomuto tématu podrobně věnovat na příštím pacientském semináři, protože jde o problematiku budoucnosti. Dle mého odhadu bude problematika MRD v následujících dvaceti až třiceti letech významným tématem odborných diskusí. To, jakým tempem a s jakým úspěchem se budeme na tomto poli pohybovat, bude v nejvyšším zájmu nově diagnostikovaných pacientů a pacientů v prvním relapsu.
Zkratka MRD (anglicky Minimal Residual Disease) do češtiny překládaná jako zbytková nemoc, opravdu doslovně označuje zbytky nemoci vyskytující se v těle pacienta detekovatelné s použitím současných technologií. V současné době máme k dispozici nástroje, ty ovšem mají své limity. Jde o nástroje typu flowcytometrie nebo genetického rozboru a měřené hodnoty se snažíme posuzovat tak, abychom byli co nejpřesnější. Pokud pacient dosáhne kompletní remise, potom může od lékaře slyšet informaci o tom, zda je MRD negativní (zbytkové nádorové buňky nebyly detekovány) nebo MRD pozitivní (zbytkové nádorové buňky byly detekovány). Je však vždy nutné počítat s mírou citlivosti použitých měřících metod. Informace o MRD negativitě tedy znamená, že v současnosti dostupné a používané metody nejsou schopny v konkrétním organismu zachytit národové buňky. Informace o stavu MRD v organismu pro lékaře představuje podstatný nezávislý prognostický marker. V okamžiku, kdy jde o tzv. „udržitelnou“ hodnotu (při kontrolách nacházíme po dva roky stále MRD negativitu), lze usuzovat, že prognóza u takového pacienta bude velmi dobrá.
Konkrétně, dva roky stabilně měřitelná hodnota negativní MRD dovoluje konkrétnímu pacientovi potvrdit odhad doby do progrese s velmi vysokou pravděpodobností na sedm až osm let nejméně. Existuje dobrá pravděpodobnost, že tato doba bude daleko vyšší a určitá pravděpodobnost, že takový pacient bude moci být považován za vyléčeného. V klinických studiích se s hodnocením MRD pracuje velmi intenzivně, v každodenní klinické praxi stále existují významné překážky, které situaci komplikují. Předpokládáme, že v budoucnu budou pacienti v úvodu léčeni velmi intenzivně, právě proto, aby dosáhli dlouhodobě negativní MRD. Současné léčebné režimy ovšem doporučují, aby byli pacienti léčeni až do progrese. V ČR máme k dispozici režimy, které mají medián doby do progrese pět let a z našeho pohledu je nesmyslné, naprosto zbytečné, léčit je tak dlouho. Snažíme se proto uvažovat tak, že na základě potvrzené MRD negativity se po určitém čase léčba zastaví, protože další léčba je zbytná a prognóza zůstane stejná jako u nemocných, kteří stále léčbu podstupují.
Takto je možné ve zkratce popsat základní taktiku léčby budoucnosti. Intenzivně teď všichni pracujeme na tom, aby se stala skutečností. Věřím, že se během pěti let dostaneme do stavu, kdy naše současná moderní, účinná léčba bude podávána pouze limitovaně (stanovení tohoto limitu předpokládám na dva roky) a pak už budou pacienti žít bez léčby a s dobrým životním standardem. Domnívám se totiž, že v současnosti nastavenými léčebnými schématy mnohdy pacienty tzv. „přeléčujeme“. Klíč vidím ve schopnosti co nejpřesněji stanovit MRD negativitu či pozitivitu a díky tomu prokázat nutnost přenastavení současných léčebných schémat.
Existují ovšem určité limitace. První jsou detekční schopnosti metod a postupů s jejichž pomocí stanovujeme hladiny MRD. Stanovený výsledek MRD negativita totiž může znamenat, že v těle opravdu nejsou žádné nádorové buňky, ale také může znamenat stav, kdy nádorové buňky v těle stále v určitém množství přítomny jsou, ale v menším množství, než je rozlišovací schopnost metody, kterou k detekci používáme. Nejde o chybu, ale o nedokonalost stávajících metod. Je tedy nutné stále pracovat na vývoji nových, citlivějších metod a postupů s jejichž pomocí bychom mohli hladiny MRD stanovovat se stále vyšší přesností. Další limitaci představuje způsob odebírání vzorku pro vyšetření hladiny MRD. V současné době je s odpovídající výpovědní hodnotou použitelný pouze vzorek kostní dřeně a abychom s tímto hodnotícím parametrem mohli pracovat opravdu odpovědně, musel by se odběr provádět čtyřikrát ročně. Čtyři punkce kostní dřeně za rok u jednoho pacienta je vysoce zatěžující stav. Naším dalším velkým úkolem tedy je, najít způsob, jak se stejnou vypovídající hodnotou stanovit hladinu MRD z periferního odběru krve. Zatím jsme nebyli úspěšní, ale nevzdáváme se a pomalu postupujeme vpřed.
Otázka č. 7:
Jaký je rozdíl při podání daratumumabu v infuzní formě a ve formě podkožní injekce? Zajímalo by mě to například z hlediska pacientského profitu či vedlejších účinků, ušetření práce pro zdravotní sestry, finančního hlediska, dostupnosti ?
Toto je snadná otázka, aplikace podkožní injekce je rozhodně méně komplikovanější než aplikace infuze, přinejmenším z hlediska úspory času. Co se týká účinnosti, je stejná v obou formách. Také nežádoucí účinky vykazují obě formy podání téměř stejně ve prospěch podkožního podání, při kterém se tak často nevyskytují alergické reakce typické pro infuzní formu podání. Finanční hledisko je stejné a dostupnost je momentálně (17. září 2022) bez problémů, regulační orgány dovolují podávat obě formy
Otázka č. 8:
Je mi 50 let, v březnu 2020 mi byl diagnostikován MM s nepříznivým nálezem (4,14), po základní léčbě jsem absolvovala v 11/2020 a 2/2021 transplantaci, letos relaps od 6/2022 léčba dle IRD (Ninlaro, lenalidomid, dexamethazon). Je mi navrhována transplantace od cizího dárce, je to opravdu ta nejlepší varianta, která má prokazatelně lepší výsledky než transplantace vlastních buněk?
Toto je naopak velmi komplikovaná otázka. Možnost provést transplantaci od cizího dárce v případě pacientů s myelomem využíváme velmi zřídka a pouze v některých situacích. Pokud tuto variantu lékař navrhl, potom měl k dispozici zcela jistě podrobnější informace, než pouze ty, které jsou zde popsány. Nechci zabíhat do detailů, spíše bych odkázal na osobní rozhovor s konkrétním lékařem v rámci všech nálezů. Určitě se ke zvážení nabízejí i jiné alternativy, pokud ovšem tento postup lékař navrhl jako nejlepší alternativu, měl k tomu jistě dobrý důvod.
Otázka č. 9:
Existuje nějaký rozdíl mezi podstoupením transplantace a využitím nových léků? Není použití nových léků vhodnější způsob léčby než transplantace?
V této otázce má tazatel zcela jistě na mysli autologní transplantaci, tedy využití vlastních kmenových buněk. Přesto, že jde o metodu relativně starou (zhruba z osmdesátých let minulého století) a přesto, že při ní podáváme vysokodávkovanou chemoterapii (lék Melphalan), stále se jedná o standardní, účinný a vysoce používaný postup u všech pacientů do 65 let spíše do 70 let věku. Tato metoda má stále své opodstatnění, nic ji do současné doby nepřekonalo, byť využití kombinací nových léků je srovnatelné. Podstatné ovšem je, že léčebných možností bohužel nemáme k dispozici neomezené množství, a proto si nemůžeme dovolit některou z možností úplně zahodit.
Jednu věc bych chtěl ovšem opravdu zdůraznit, protože se na ni mnoho pacientů ptá. Podstoupení transplantace kostní dřeně není automatickou podmínkou úspěchu léčby. Existují pacienti, kteří nemohou postoupit transplantaci kostní dřeně (např. kvůli věku nebo různým přidruženým nemocem) a přesto mohou dosáhnout krásných léčebných výsledků.
Otázka č. 10:
Pro jaký typ pacientů je určena imunoterapie? Mohou je dostávat nově diagnostikovaní i pacienti v relapsu? Nebo pacienti s tzv. „nepříznivou“ formou myelomu?
Imunoterapie je určená pro všechny pacienty a předpokládáme, že se k ní postupně dostanou všichni pacienti, u kterých nastoupí relaps. V současné době se k imunoterapii nedostanou pouze nově diagnostikovaní pacienti s výjimkou těch, kteří jsou zařazení do příslušných klinických studií. To je pro ně zatím jediná možnost. Jinak imunoterapii používáme téměř u každého pacienta v prvním relapsu, u kterého nepředcházela transplantace kostní dřeně.
Otázka č. 11:
Jaký efekt od využití imunoterapie v léčbě myelomu očekáváte?
Už jsem to částečně zmiňoval ve své prezentaci, pokusím se pro lepší pochopení rozdělit do tří kategorií podle stadia léčby. Pokud hovoříme o dlouhodobě léčených pacientech (tzv. pokročilý myelom), potom se z mého pohledu jedná o zásadní, revoluční zlom v léčbě. Pokud hovoříme o pacientech, u kterých se relaps objeví v brzké době po ukončení léčby (tzv. časný relaps), jedná se o zásadní posun v léčbě. Jde o podobnou situaci, jako když se objevil režim DaraRd, po jehož podání je v současnosti možné dosáhnout dvojnásobné doby do progrese oproti použití režimů jiných. Předpokládám, že po použití imunoterapie se znovu zdvojnásobí doba do progrese. Pokud hovoříme o nově diagnostikovaných pacientech, v tomto případě si nejsem efektem léčby zcela jistý. V současné době jsou totiž u nově diagnostikovaných pacientů doporučované vysoce účinné režimy, kterými bychom mohli téměř u 100 % pacientů dosáhnout léčebnou odpověď, u 80 % pacientů dosáhnout kompletní remisi a u 60 % až 70 % pacientů dosáhnout MRD negativní status. Takové režimy jsme tu doposud neměli (kromě klinických studií), tedy abych byl přesný, v ČR je zatím plně k dispozici nemáme, ale my bychom o jejich použití velmi stáli, a právě k tomu směřují naše snahy při diskusích s odpovědnými zástupci regulačních úřadů a zdravotních pojišťoven.
Pokud si k výše popsanému stavu představíme, že použití CAR-T terapie by měly výsledky popisované u nově diagnostikovaných pacientů překonat, mnoho prostoru nám už nezbývá. Je totiž neskutečně úzký. Přidejme nepoměrně vysoký finanční rozdíl mezi použitím CAR-T a klasickou transplantací. Další nutně zvažovanou věcí je fakt, že v minulosti některé nově přicházející léky u nově diagnostikovaných pacientů selhaly a nepřekonaly do té doby nastavený standard. Do mnohých z nich byly vkládány velké naděje a jejich efekt u nově diagnostikovaných pacientů byl mizivý. Proto říkám že si nejsem jistý, až čas ukáže. Před chvílí jste slyšeli, že v současné době možnost využití imunoterapie pro nově diagnostikované pacienty přinášejí klinické studie. Běžná doba vyhodnocení studií se pohybuje v rozmezí pěti až šesti let. Data sbíraná v současné době budou plně vyhodnocena v roce 2027. Domnívám se proto, že jediný posun, který by překonal stávající možnosti léčby u nově diagnostikovaných pacientů by představovalo vyléčení pacienta s myelomem.
Otázka č. 12:
Jsou v současné době v ČR k dispozici studie nabízející imunoterapii? Pro jaký typ pacientů jsou určeny?
Ano, takové studie tady jsou. Pokud byste chtěli znát přesnější informace, doporučuji databázi SÚKL (do vyhledávače zadat: SÚKL, přehled klinických hodnocení), pak už jen stačí do kolonky indikační skupina zadat heslo Hemato-onkologie a vyhledat všechny studie v daném oboru. Některá specializovaná pracoviště/fakultní nemocnice na svých stránkách zveřejňují u nich aktuálně probíhající studie.
Jen lehce doplním. Skutečně máme nebo v nejbližší budoucnosti budeme mít studie s různými typy imunoterapie pro každý stupeň léčby, tedy pro novou diagnózu, časné relapsy, pozdní relapsy i pro pokročilý myelom. Víte, že tady opakovaně říkám, že je při léčbě myelomu dobrá určitá aktivita. Může se stát, že se léčíte v regionálním centru, kde klinické studie většinou neprobíhají, nebo probíhají jen v omezené míře, ale ani velká léčebná centra nemusí být do studie, která by pro vás byla vhodná nebo potřebná, zapojeny. Především u pacientů, u kterých už proběhla léčba různými kombinacemi a lékař nemá pro budoucnost velký výběr dalších léčebných režimů, stojí za to zvážit možnost zařazení do takové studie. Proto se vždy ptejte a hledejte. Nikdo vám samozřejmě nemůže garantovat, že imunoterapie bude stoprocentně fungovat, ale je to šance a ta šance je poměrně velká.
Otázka č. 13:
Které studie dostupné v ČR pro myelom byste v současné době doporučili naší pozornosti? Jak poznám, že je pro mě taková studie vhodná? Pokud se neléčím v léčebném centru, jak se mohu o takové studii dozvědět včetně informace, které centrum takovou studii nabízí?
Velká část odpovědi na tuto otázku už zazněla v předešlých odpovědích. Já bych otázku: „která studie je pro mě vhodná“, pozměnil na otázku: „kdy je dobré se o klinickou studii zajímat“. Většina studií je totiž připravovaná tak, aby se dala použít v klíčových fázích léčby, tedy v okamžicích, kdy je onemocnění aktivní, typicky v okamžiku stanovení diagnózy nebo při návratu choroby. A právě v tomto okamžiku je vždy dobré ptát se svého lékaře na všechny možnosti léčby. Správně by je vám měl lékař vždy sám nabídnout, ale pokud se neléčíte ve velkém léčebném centru při fakultní nemocnici, nemusí být vždy doporučovaná léčba k dispozici. V takové situaci by měl lékař s kolegy z velkého léčebného centra konzultovat další postup léčby nebo pacienta přímo k další léčbě do takového centra odeslat.
Před chvílí jste slyšeli, že ne všechny typy klinických studií jsou dostupné ve všech léčebných centrech, ale to neznamená, že bychom nebyli navzájem v kontaktu a o těchto léčebných možnostech nevěděli. V okamžiku, kdy je pro nějakého pacienta vhodná nějaká léčba, dostupná v rámci ČR, která ovšem není z jakéhokoliv důvodu v daném centru k dispozici, pacienta o této možnosti informujeme a pokud je to pro něj schůdné, k léčbě do takového centra jej předáváme. Existují proto pacienti, kteří jezdí přes celou republiku, aby dostali, pro ně vhodný lék. Proto znovu připomínám, ptejte se svého lékaře na studie především ve zlomových okamžicích své léčby (nově stanovená diagnóza, relaps nemoci). V okamžiku, kdy se nemoc vrací (relaps), bych se rozhodně ptal na možnost zařazení do klinické studie a stejně bych postupoval v okamžiku, kdy by pro mě nebyla dostupná žádná vhodná léčba.
Otázka č. 14:
Co si myslíte o konzultaci s klinickým farmaceutem nebo farmaceutem v lékárně? Je dobré ji využít? Jaký efekt od takové konzultace mám očekávat?
Já bych moc doporučil, abyste o skladně užívaných léků měli dobrý přehled hlavně vy sami. Chápu, že je složité pamatovat si všechny složité názvy, proto doporučuji, abyste si vedli seznam pravidelně užívaných léků (včetně jejich gramáže a častosti užívání), hlavně v tom případě, kdy navštěvujete větší množství lékařů. Mějte tento seznam vždy u sebe, i pro lékaře může být takový seznam velkým pomocníkem. Není na škodu čas od času nahlédnout do zpráv a podívat se, zda jsou v nich uvedené všechny léky a pokud tomu tak není, zeptat se svého lékaře. I on je jen člověk.
Konzultace s farmaceutem rozhodně není na škodu, může vám minimálně zopakovat všechny podstatné informace léků se týkající. U mnohých léků je opravdu důležité, abyste je brali správně a zafixovali si ty správné postupy (např. které léky je vhodné půlit a které ne, zda je brát po jídle nebo na lačno, čím je zapíjet apod.). Určitě vám všechna tato doporučení říká i váš lékař, ale mnohdy jste informacemi zahlceni, a proto není na škodu slyšet je znovu. S klinickými farmaceuty spolupracujeme a vnímáme je jako velkou pomoc. Farmakologové tvrdí, že pokud berete pět a víc léků, tak už neexistuje matematický model, který by nám řekl, co se přesně v organismu děje. Proto je jenom dobře, když se čas od času zkontroluje, zda pacienti neberou zbytné léky.
Otázka č. 15:
Že někteří pacienti s myelomem podstupují klasické ozařování vím, i když si nejsem jistý proč. Můžete to jednoduše vysvětlit?
Ozařování je indikováno především pro pacienty s extramedulárním myelomem. V těchto případech se snažíme o jeho zmenšení, i když hlavní podíl na léčbě myelomu má jako vždy systémová léčba. Ozařování tak může pomoci nejen s navozením léčebné odpovědi, ale zároveň napomáhá nastolit analgetický efekt. Takže shrnuto, ozařování pacient nejčastěji podstupuje v okamžiku, kdy u něj došlo k velkému ložiskovému (kostnímu) postižení nebo jako možnost snížení bolestí.