Výzkum a klinické studie
Publikováno 14.3. 2023
Zkoumají vědci mnohočetný myelom?
Skutečnost, že mnohočetný myelom je druhou nejčastější krevní nádorovou chorobou, je důvodem velkého zájmu vědeckých skupin na celém světě. Mnohočetný myelom zkoumají vědecké skupiny od úrovně jednotlivých nemocnic či univerzit až po obrovské mezinárodní projekty velkých vědeckých týmů. Díky dlouhodobému výzkumu se poznání této choroby mimořádně posunulo a tím se dramaticky zlepšila prognóza nemocných.
Mohu se jako pacient nějak podílet na výzkumu?
V rámci ČR je pro výzkum mnohočetného myelomu klíčový Registr Monoklonálních Gamapatií (RMG). Jedná se o databázi, kam jsou zapisována a ukládána data o vlastnostech onemocnění, průběhu léčby a jejích komplikacích. Data nemocných jsou ukládána v anonymní podobě, což znamená, že každému nemocnému je přidělen kód, pod kterým jsou o něm vedeny informace. Nikde v databázi nefigurují jména, příjmení či další osobní údaje, podle kterých by bylo možné rozpoznat konkrétní osoby.
Klíč ke jménům a kódům má pouze tým ošetřující pacienta. RMG je jedním z největších a nejpropracovanějších registrů týkajících se mnohočetného myelomu na světě. Data z RMG mají v evropském, ale i světovém měřítku velkou váhu. Prvním krokem, jak se každý nemocný může podílet na výzkumu této nemoci, je tedy souhlas se zpracováním údajů o diagnostice a léčbě svého onemocnění v rámci RMG.
Dalším neméně důležitým krokem k zapojení pacientů do výzkumu této nemoci je svolení k použití přebytku biologického materiálu k výzkumným projektům. Při jakémkoliv odběru je na vlastní rutinní vyšetření použita jen část biologického materiálu (periferní krev, tekutá část kostní dřeně, ložisko myelomu v měkkých tkáních, …). Závisí pak na svolení pacienta, zda se zbytek materiálu bez dalšího využití znehodnotí anebo se vhodně uchová pro možné vyšetření v rámci budoucího výzkumu. Asi nejintenzivnějším způsobem, jak je možné se přímo zapojit do výzkumu léčby mnohočetného myelomu, je účast v klinické studii. Klinické studie jsou projekty, které hodnotí účinnost a bezpečnost nových léků či postupů, nebo již zavedených léčiv v rozlišných kombinacích či různých etapách nemoci.
Jak probíhá léčba v klinické studii?
Klinické léčebné studie jsou plánovány tak, aby byla zodpovězena otázka, zda je nová metoda léčby bezpečná a účinná, případně zda je účinnější než doposud používané léčebné postupy. Za standardní léčbu je považován postup, který se osvědčil v předchozích klinických studiích jako nejlepší možnost ze všech známých léčebných postupů. S tímto standardním postupem jsou pak porovnávány nové postupy. Pokud tyto nové léčebné postupy předčí svojí účinností dosavadní standardní postup, stávají se novým standardem. Pokud však tento standardní způsob léčby nepřekonají, jsou tyto léčebné metody odloženy a hledají se další, které by byly lepší, než je současný standard.
Pacienti, kteří se účastní klinických studií, mají jako první z pacientů naději na prospěch z nových léčebných metod. Pokud lékař pacientovi nabídne účast v klinické studii, je na rozhodnutí pacienta, zda tuto nabídku přijme, anebo zda bude léčen obvyklým léčebným postupem. Svůj souhlas s klinickou studií musí pacient potvrdit písemně. Obvykle při tom dostává i písemné informace o studii. Z klinické studie může pacient kdykoliv odstoupit, aniž by to mělo jakékoliv následky na jeho další léčbu. Vzhledem k povaze mnohočetného myelomu, kdy se opakovaně střídají období remise a relapsu, je každá další léčebná možnost hodnotnou nadějí.