Třetí Info odpoledne v Ostravě
Publikováno 10.2. 2022
Téma: Dostupnost moderních léků u mnohočetného myelomu v ČR a srovnání v rámci Evropy.
Termín: 16. září 2021.
V nedávné době se objevila řada nových léků a my doufáme, že se co nejdříve další tři čtyři dostanou do stadia procesu přiznání úhrady. S velkou pravděpodobností se do procesu úhrady dostane i tzv. buněčná terapie. Podle prvních zkušeností vykazuje mimořádné výsledky i u pacientů, u kterých jsme se dostávali do velkých léčebných potíží, protože nereagovali téměř na žádný typ léčby. Co si představit pod pojmem „buněčná terapie“? Zatím jsme s vámi o této léčebné možnosti na seminářích nehovořili. Je označovaná jako CAR-T léčba, léčba pomocí upravených T lymfocytů nesoucích zesílenou informací k vyhledání a likvidaci nádorových buněk. Jde o jednorázovou buněčnou terapii, která má opravdu úžasné výsledky. Nejde jen o tento typ moderní imunoterapie. Patří sem rovněž další generace monoklonálních protilátek tzv. bispecifických a trispecifických. Obě zmiňované přicházející terapie mají podobné účinky, jen se musí podávat dlouhodoběji. A jak už jsem říkal úvodem, stále se pracuje na vývoji nových léků a v současné době se seznamujeme s účinky látek označovaných jako melflufen, venetoclax nebo selinexor, z nichž nejméně venetoclax najde klinické uplatnění.
Rád bych se však vrátil k režimu, který považuji za klíčový v léčbě relapsu a tím je režim daratumumab, revlimid a dexametazon (DRd). Oproti jiným režimům si vede výborně a v prvním relapsu u nemocných se standardním rizikem má potenciál prodloužit dobu do další progrese o 52 až 53 měsíců, což je téměř dvojnásobek. Jedná se o mimořádnou léčebnou odpověď, kterou jsme dříve neviděli ani u nově diagnostikovaných pacientů a teď takovou odpověď můžeme sledovat u pacientů v relapsu. Jde o výsledek doposud nevídaný. Proto nás překvapilo, když náš regulátor (Státní ústav pro kontrolu léčiv – SÚKL), od srpna roku 2021 úhradu tohoto režimu v ČR zakázal a odůvodnil to tím, že nemá dostatek dat o celkové době přežití. Samozřejmě jsme se jim snažili situaci vysvětlit a říct jim, že tato data k dispozici být nemohou, protože pacienti se zatím nedostali do dalšího relapsu. Data je možné získat až časem. Regulační úřad argumentuje tím, že se musí držet závazných metodik.
Co to reálně znamená? Farmakologická společnost u režimu DRd žádala o dočasnou úhradu, nyní proto musí nyní žádat o úhradu trvalou a potřebuje doložit i příslušná data. Data, která nemůže mít, protože se pacienti léčeni tímto režimem ještě nedostali do progrese. Jde o absurdní, patovou situaci. Především pro všechny pacienty. Pokud by regulátor takto nešťastně nezasáhl, mohli by i další pacienti využívat možností tohoto režimu, který vykazuje tak skvělé výsledky. V současné době tak musíme, pokud chceme tento režim použít, individuálně žádat o jeho použití a stále tak hrozí riziko, že nebude pojišťovnou schválen, protože je v současné době nehrazený. Stávající stav tedy umožňuje po úvodní léčbě režimem VRd podat režim carfilzomib, dexametazon, což je pro nás určité zjednodušení. V druhém relapsu potom už můžeme použít velké množství různých režimů. Což je opravdu povzbudivé a pro pacienty přínosné.
Nabízí se otázka, jak si stojíme ve srovnání s Evropou? Pokud jednoduše shrnu následující informace, tak musím říct, že si naše země vůbec nestojí v dostupnosti léků pro léčbu myelomu špatně a rozhodně sneseme srovnání s tím, co mají k dispozici ve středně vyspělých zemích západní Evropy jako je Itálie, Rakousko nebo Španělsko. Snad jen Německo je před námi. To je však z mnoha důvodů pochopitelné a všemu ještě nahrává to, že mají zákon, podle kterého se všechny léky schválené na úrovni EU okamžitě stávají schválenými i na území Německa.