MPE – Novinky únor 2013
POMALIDOMID byl schválený FDA pro používání v USA
Americký úřad pro potraviny a léky (FDA) schválil pomalidomid (obchodní název Pomalyst) jako lék pro pacienty s refrakterním myelomem a pro pacienty v relapsu. Jde o druhý nový lék schválený FDA za posledních 8 měsíců (Kyprolist byl schválený v srpnu minulého roku).
Pomalyst je imunomodulační lék (IMiD), působící na podobném principu jako thalidomid a Revlimid. Je učený speciálně pro pacienty léčené minimálně dvěma cykly včetně Revlimidu (lenalidomid) a Velcade (bortezomib), pokud jejich myelom nereagoval na léčbu a progredoval v průběhu 60 dnů od této léčby.
Předseda MPE Sarper Diler při schválení Pomalystu uvedl: „Jde o velmi dobrou zprávu. Lék ovšem pořád není schválený v Evropě. Mnohem závažnější však je, že v mnohých zemích Evropy zatím nemají pacienti přístup ani k thalidomidu a Revlimidu. Tento stav je neakceptovatelný. MPE v nejbližší době oznámí svůj plán směřující k zajištění rovného přístupu a zajištění efektivní léčby myelomu pro všechny pacienty“.
Otázky a odpovědi:
Proč byl Pomalyst schválený FDA?
FDA umožnilo registraci Pomalystu na základě pozitivních výsledků klinické studie Fáze III MM-003. Studie MM-003 zahrnuje 455 pacientů s relabovaným a refrakterním myelomem, léčených v minulosti Revlimidem a Velcadem, porovnávala účinnost Pomalystu v kombinaci s dexamethasonem v nízkých dávkách s účinností samotného dexamethasonu ve vysokých dávkách.
Výsledky prokázaly, že Pomalyst v kombinaci s nízkými dávkami dexamethasonu významně prodloužil přežití pacientů bez progrese choroby a přinesl i zlepšení jejich celkové doby přežití ve srovnání s pacienty léčenými pouze vysokými dávkami dexamethasonu. Zprávu o této studii z konference ASH v nejbližší době zpřístupníme našim členům.
Jaké jsou výhody Pomalystu?
Jak bylo řečeno, Pomalyst je imunomodulační lék s podobným mechanismem účinku jako thalidomid a Revlimid, které jsou běžně používané při léčbě myelomu. Výsledky mnoha různých studií ovšem dokazují, že Pomalyst je účinnější dokonce i u relabovaného a refrakterního myelomu, nereagujícího na léčbu thalidomidem, Revlimidem a Velcadem. Schválení Pomalystu je proto pro tuto skupinu pacientů velmi dobrou zprávou. Studie MM-003 také prokázala, že Pomalyst má lépe snesitelné vedlejší účinky a menší výskyt trombocytopenie (snížená hladina destiček) a periferní neutropenie jako Revlimid a thalidomid. U pacientů léčených Pomalystem se ovšem vyskytl větší počet prokázaných neutropenie (snížená hladina bílých krvinek) ve srovnání s pacienty léčených Revlimidem.
Co znamená schválení Pomalystu FDA pro pacienty v Evropě?
Schválení FDA se nevztahuje na pacienty v Evropě, protože její rozhodnutí jsou platná pouze pro území USA. V Evropě musí být každá nová léčba schválená Evropskou lékovou agenturou (EMA). (EMA je decentralizovaný orgán Evropské unie se sídlem v Londýně). Pozitivní rozhodnutí FDA je však významným signálem pro kladné rozhodnutí EMA. Žádost o udělení licence pro Pomalyst byla přeložená EMA v červenci 2012 a její rozhodnutí je očekáváno v první polovině roku 2013. Informaci o rozhodnutí neodkladně uveřejníme na našich webových stránkách.
Jakým způsobem mohu mezitím získat přístup k užívání Pomalystu?
Můžete se obrátit na vašeho lékaře nebo lokálního člena MPE ve vaší zemi (v ČR je to Klub pacientů mnohočetný myelom) a požádat ho o informaci o dostupnosti Pomalystu ve vaší zemi, regionu nebo nemocnici. Pokud ovšem ještě není Pomalyst registrovaný v EU, bude zřejmě dostupný pouze v rámci klinických studií. Možná by také bylo užitečné kontaktovat pobočku společnosti Celgene ve vaší zemi. Více informací o klinických studiích je dostupné na www.clinicaltrialsregister.eu.
Kde je možné najít více informací o Pomalystu?
Pokud máte další otázky nebo poznámky k Pomalystu a ke schválení FDA, kontaktujte prosím
[email protected] nebo
[email protected].
PŘEHLED AKCÍ V ROCE 2013
Informace o programu a aktivitách MPE v roce 2013 budou dostupné na našich webových stránkách. O veškerých aktivitách budeme průběžně informovat naše členy a umožníme jim aktivně se zapojit.
Úspěch Masterclass v Edinburghu
Velmi úspěšný seminář Masterclass uspořádala MPE minulý rok v listopadu v Edinburghu. Zúčastnilo se celkem 23 zástupců pacientských organizací. První den se program soustředil na klinické studie a druhý den na získávání finančních prostředků. Prezentace a související dokumenty jsou dostupné na webu MPE. Součástí programu Masterclass zaměřeného na klinické studie byla i příprava konceptu Charty klinických studií. Program bude co nejdříve zaslaný členům MPE k připomínkování a následnému odsouhlasení. V roce 2013 plánujeme uspořádat minimálně dva další Masterclass.
Zpráva MPE
Zpráva „Perspektiva pacientů a jejich úloha ve výzkumu myelomu“ je připravena. Děkujeme všem, kteří se podíleli na její přípravě. Chceme být nápomocní při jejím překladu do tolika jazyků, do kolika to jen půjde a v průběhu semináře MPE budeme diskutovat o tom, jak co nejlépe implementovat doporučení „Zprávy“ do praxe.
Elektronická komunikace v roce 2013
Pro zlepšení komunikace v roce 2013 a v následujících letech bude EMP se svými členy komunikovat i těmito způsoby:
- E-Buletin – měsíční frekvence – všeobecný přehled o aktivitách MPE a o zajímavých novinkách ze světa.
- Informace o důležitých novinkách – podle potřeby – informace o velmi důležitých informacích.
- Aktuality pro členy – jednou za dva měsíce – souhrn nejnovějších informací od našich členů.
- Aktuality z konferencí – podle pořádání ASH? EHA a IMV – souhrny nejnovějších výsledků výzkumu prezentovaných na těchto konferencích.
- Speciální oznámení – podle potřeby – upozornění členů na důležitá data a termíny.
KONFERENCE A AKTUALITY
Spolupráce s Evropskou lékovou agenturou (EMA)
V průběhu posledních měsíců MPE intenzivně spolupracovala s EMA. Každé dva měsíce se v Londýně setkávají zástupci EMA a skupiny EudraCT&JOG (Eudra Clinical Trials and Joint Operational Group) a spolupracují na vytvoření Evropského registru klinických studií, veřejně dostupné web stránce informující o klinických studiích (
www.clinicaltrialsregister.eu). V poslední době byla vytvořena mnohá vylepšení, aby byla tato užitečná stránka ještě více přístupná všem uživatelům. V nejbližší době se zrealizuje další významný krok: bude vydaná publikace o výsledcích klinických studií, důležitý mezník v tom, aby se klinický výzkum stal transparentnějším.
Expertní skupina Pomalidomidu
MPE je v rámci EMA zahrnutá do diskusí o lécích na léčbu myelomu, které se podrobují schvalování jejich prodejů v Evropě. Nejnovějším příkladem je Pomalidomid. Pomalidomid je EMA posuzovaný jako léčba pro pacienty s relabovaným a refrakterním myelomem po minimálně dvou předcházejících léčbách jak lenalidomidem tak bortezomibem, u kterých došlo k aktivaci choroby v průběhu jiné léčby. Zástupkyně MPE úzce spolupracuje s EMA po dobu schvalovacího procesu pomalidodmidu. Taktéž prověřuje dokumentaci pro pacienty (jako například příbalový leták), aby se ujistila, že informace pro pacienty jsou jasné a přizpůsobené jejich potřebám.
PCWP (Pracovní skupina pacientů & spotřebitelů) - MPE se pravidelně zúčastňuje každoročních setkání PCWP s pacientskými organizacemi, spolupracujícími s EMA. Tématem posledního setkání byli i nová setkání EMA ve věci konfliktu zájmů, zakládání organizací, účasti pacientů v hodnoceních přínosu/rizika a jejich účast ve vědeckých procedurách.
EMA výukové programy
EMA každoročně organizuje výukový seminář pro zástupce pacientů, vhodných pro spolupráci s EMA. Další výukové semináře probíhaly v listopadu 2012 a zaměřovaly se na horká témata zdravotnické péče: novou farmakologickou legislativu.
EURORDIS – DITA
Dva představitelé MPE jsou členy DITA, organizace sdružující pacienty se vzácnými onemocněními. DITA se podílí na mnoha projektech umožňující lepší přístup k informacím o léčbě vzácných onemocnění, směrnicím pro léčbu a připomínkování návrhů nové legislativy v oblasti zdravotní péče. DITA také úzce spolupracuje s EMA a dalšími významnými organizacemi na poli zdravotní péče. Mimo pravidelných měsíčních telefonátů absolvovali členové DITA v minulých měsících i dvě osobní setkání v Paříži a Londýně.
ECCO
ECCO – The European CanCer Organization (Evropská organizace zaměřující se na onkologické nemoci) vyznává filozofii, že každý pacient s rakovinou si zaslouží jen to nejlepší. Vnuknout tuto myšlenku i pacientům, je základem všech aktivit a vzdělávacích programů ECCO. Na podporu agentů ECCO zřídilo Pacientskou akreditační komisi (PAC). Ta nabízí evropským pacientským organizacím a orgánům zapojeným do péče o pacienty stálou komunikační platformu, ve které mohou deklarovat svá očekávání v souladu s profesionálními organizacemi a umožňuje ECCO náhled na otázky a výzvy, kterým jsou vystavení pacienti s rakovinou.
Evropský onkologický kongres (The European Cancer Congres)
Kongres se uskuteční od 27. září do 1. října 2013 v Amsterdamu. Kongres bude obsahovat i zvláštní seminář věnovaný pacientům nazvaný Ochrana práv pacienta a etika. Hlavním tématem semináře je spolupráce – lidé sdílejí své nápady a to vede k snazšímu pochopení přání pacientů, ne jen prázdnému naplňování jejich potřeb.
Panel o ochraně práv pacientů na EHA
Program tohoto celodenního setkání na EHA 2013 ve Stockholmu se vyvíjejí velmi dobře. Už byl připravený návrh programu, který zkoumá komise EHA. Jen co bude program potvrzený, bude umístěný na našich webových stránkách.
NOVINKY ZE SVĚTA MYELOMU
Zvýšené riziko myelomu u záchranářů zasahujících ve Světovém obchodním centru
Výsledky mnohých studií naznačují, že lidé, kteří se účastnili záchranných prací ve Světovém zdravotnickém centru po teroristických útocích 11. září 2001, vykazují zvýšené riziko, že se u nich projeví myelom nebo jiný druh rakoviny. V prosincovém čísle prestižního časopisu Journal of the American Medical Association byla publikována studie analyzující údaje získané od 55 778 lidí zahrnutých do Registru Světového obchodního centra v letech 2003 a 2004.
Z nich 21 850 byli záchranáři a osoby pracující na obnově města. Mezi zařazením do registru a prosincem 2008 bylo u nich zjištěno 1 187 nových případů rakoviny, v 37% případech šlo o záchranáře nebo pracovníky přímo se podílející na obnově města. Nebyl zjištěný významný rozdíl v celkovém výskytu rakoviny mezi záchranáři, staviteli a těmi, kteří takovouto činnost nevykonávali. Byl však zjištěný významný rozdíl mezi oběma skupinami ve výskytu myelomu a karcinomu prostaty a štítné žlázy.
Autoři se domnívají, že vystavení se faktorům, které byly již v minulosti zkoumány jako příčina vzniku myelomu, může způsobit jeho častější rozvoj. Zdůrazňují však, že k přijetí definitivního závěru bude potřeba více dlouhodobějších dat.
Zdroj: Myeloma Patient Europe, Breaking News, February 2013. www.mpeurope.org/publications/
